«Голова кругом от счастья». Поговорили с мамой, чья дочь получила лекарство за 2,5 млн долларов

Даша Шепетовская (сейчас ей 1 год 4 месяца) стала первым ребенком из Беларуси, который выиграл самый дорогой препарат для лечения редкого генетического заболевания — спинальной мышечной атрофии (СМА) — Zolgensma в программе, похожей на лотерею, сообщает корреспондент агентства «Минск-Новости».

О том, что Дашенька выиграла заветный препарат стоимостью почти 2,5 млн долларов, нам сообщили в октябре 2020-го — позвонила доктор, которая курирует доченьку, — поделилась подробностями мама Даши, Галина Шепетовская. — У меня голова кругом от счастья! Верили мы с родными в такое чудо, но все-таки… Этот препарат в Беларуси не зарегистрирован (Zolgensma зарегистрирована в США, Японии и еще нескольких странах.Прим. авт.), поэтому понадобилось время, чтобы он прибыл в наше страну… Прошел все инстанции… И вот 17 декабря 2020-го в РПНЦ «Мать и дитя» Дашеньке сделали заветный укол! Поверить не могу — у нас все получилось! Предстоит еще долгая реабилитация — понимаем, что СМА никуда не денется, но мы справимся!

Семья Даши из Новополоцка, но как сказала Галина, туда они пока не собираются.

— Еще не знаем, когда выпишут. В Минске квартиру сняли, — рассказывает мама.

Несколько слов о лотерее. В декабре 2019 г. швейцарская фармацевтическая компания Novartis AG, производящая Zolgensma, объявила о программе лотерей, в которой любой ребенок со СМА мог выиграть лечение. Для того чтобы получить это препарат бесплатно, врач, курирующий подходящего для генотерапии пациента, должен подать в Novartis AG заявку.

Система распределения самого дорогого препарата похожа на лотерею: раз в две недели независимая комиссия тянет жребий из заявок, поданных из всех стран, где Zolgensma не продается.

До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Сегодня заболевание поддается лечению, но для этого необходим препарат Zolgensma. Аналогов ему в мире нет, а стоит он около 2,5 млн долларов. Из-за высокой стоимости препарат попал в Книгу рекордов Гиннесса.

Препарат — новый, экспериментальный, его клиническая эффективность доказана на небольшом количестве пациентов. Поэтому врачи не делают долгосрочных прогнозов относительно его эффективности. Тем не менее, по наблюдениям медиков, одна инъекция Zolgensma способна остановить развитие болезни.

Фото из Инстаграмм Даши Шепетовской

Читайте нас в Google News

ТОП-3 О МИНСКЕ